2025 ASCO大會中國73項研究以口頭報告形式入選，11項重磅LBA研究入選｜精華研報當(dāng)?shù)貢r間5月30日-6月3日，全球腫瘤學(xué)領(lǐng)域規(guī)模最大的會議2025 ASCO在美國芝加哥舉辦，中國共有73項研究以口頭報告形式入選（2015年僅有1項入選），再創(chuàng)新高，11項重磅最新突破性摘要Late-Breaking Abstract中國研究入選。我國藥企國際舞臺影響力與日俱增，國際合作深化邁進(jìn)。
2024年來，政策催化不斷。
2024年政府工作報告首次提及創(chuàng)新藥作為重點培育的新興產(chǎn)業(yè)。
2025年政府工作報告提出，優(yōu)化藥品集采政策，強(qiáng)化質(zhì)量評估和監(jiān)管。健全藥品價格形成機(jī)制，制定創(chuàng)新藥目錄，支持創(chuàng)新藥發(fā)展。2025年內(nèi)將發(fā)布第一版丙類目錄，目錄與國家基本醫(yī)保目錄調(diào)整同步開展。
2024年7月，國常會審議通過《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》，大力支持創(chuàng)新藥進(jìn)醫(yī)院端。北京、上海先后取消了醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品數(shù)量限制。
未盈利的創(chuàng)新藥企業(yè)IPO和再融資均出現(xiàn)放松。2025年2月，證監(jiān)會制定《關(guān)于做好資本市場做好金融“五篇大文章”的實施意見》，加大生物醫(yī)藥在內(nèi)的多個戰(zhàn)略性產(chǎn)業(yè)支持力度，支持生物醫(yī)藥在內(nèi)的優(yōu)質(zhì)未盈利科技型企業(yè)發(fā)行上市，鼓勵二級權(quán)益類資產(chǎn)配置創(chuàng)新藥資產(chǎn)。
國采十一批規(guī)則(意見稿)，集采非新藥，新藥不集采，納入藥品集采的應(yīng)符合已過化合物專利保護(hù)期、多家企業(yè)上市、分條件，竟?fàn)幉怀浞值钠贩N不納入集采范圍。市場規(guī)模小的品種，不納入集采范圍。
國際合作動作加快license-out(管線直接出售給跨國藥企) & NewCo（共同設(shè)立新公司）模式
6月2日，百時美施貴寶將向BioNTech SE支付高達(dá)111億美元的費用，以獲得一種下一代抗癌藥物的許可。BioNTech將獲得15億美元的預(yù)付款和20億美元的分期付款，直至2028年。BioNTech還將有資格獲得高達(dá)76億美元的里程碑付款，合作伙伴將平均分配開發(fā)和制造成本和利潤。
同日，翰森制藥宣布與RegeneronPharmaceuticals，Inc.訂立許可協(xié)議，授予Regeneron開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化HS-20094的全球獨占許可(不含中國內(nèi)地、香港及澳門)。翰森制藥將獲得8,000萬美元首付款，并有資格根據(jù)該產(chǎn)品開發(fā)、注冊審批和商業(yè)化進(jìn)展收取最高19.3億美元里程碑付款，以及未來潛在產(chǎn)品銷售的雙位數(shù)百分比特許權(quán)使用費。
5月Biotech領(lǐng)域，輝瑞與三生制藥在雙抗ADC合作，三生制藥對輝瑞做了授權(quán)，首付款12.5億美元，創(chuàng)國產(chǎn)創(chuàng)新藥出海單筆金額記錄。早前，國內(nèi)轉(zhuǎn)讓管線授權(quán)的首付款均極低，不乏數(shù)千萬美元，不及總額的10%。
2024年全年我國醫(yī)藥授權(quán)出海共計94筆，總額519億美元，同比增長26%。2025年一季度授權(quán)出海共計33筆，同比增長32%，總額同比增250%。
此外，創(chuàng)新藥授權(quán)出海具有“低首付+低達(dá)成率”的特點，BD后續(xù)交易款項不確定性較高，對各家藥企也造成一定挑戰(zhàn)，2023年數(shù)據(jù)，我國創(chuàng)新藥BD（商業(yè)授權(quán)）最后達(dá)成全部交易的占比接近22%。NewCo合作逐漸增多。
我國藥企從重銷售轉(zhuǎn)為側(cè)重研發(fā)環(huán)節(jié)，包括研發(fā)激勵、股權(quán)激勵等
此前，我國藥企側(cè)重銷售環(huán)節(jié)，銷售費用高昂且占比非常大，國內(nèi)藥企（銷售+管理）費用率是研發(fā)費用率的3倍，整體的研發(fā)費用率僅有12%左右。在一系列政策推動下，近幾年，我國醫(yī)藥行業(yè)轉(zhuǎn)為側(cè)重研發(fā)環(huán)節(jié)，包括研發(fā)激勵等。
此前，全球新藥分子貢獻(xiàn)一半都是美國。2024年底數(shù)據(jù)，我國在研雙抗管線已占全球在研雙抗管線的46%份額。2024年底數(shù)據(jù)，我國細(xì)胞治療類臨床試驗項目占全球的47%，居全球第二。我國在研管線也逐步向更高價值的BIC和FIC品種布局。
新藥研發(fā)具備高投入、多學(xué)科交叉、試錯特性，流程為（1）生命科學(xué)等基礎(chǔ)學(xué)科和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究疾病發(fā)生機(jī)制與潛在靶點關(guān)系，確定靶點成藥策略后〉（2）通過分子設(shè)計與先導(dǎo)化合物篩選等藥物發(fā)現(xiàn)環(huán)節(jié)，初步篩選出一系列分子〉（3）在經(jīng)細(xì)胞、動物水平的臨床前研究后，確定進(jìn)入臨床（人體水平）研究的藥物候選分子〉（4）候選分子還需完成臨床I/II/III期研究，明確藥動學(xué)和藥代學(xué)特征〉（5）探索并確認(rèn)潛在適應(yīng)癥中的有效性與安全性，通過監(jiān)管部門及專家委員會評議后，獲批上市。藥物篩選階段的新藥研發(fā)是試錯環(huán)節(jié)，試錯效率/成本是核心競爭力之一。
研發(fā)投入占GDP比重最大的是以色列，接近5%，瑞士也靠前，中國在試驗發(fā)展階段的投入占比大，基礎(chǔ)研究占比較低。
美國頭部藥企砍研發(fā)管線，提高投入產(chǎn)出比，降價預(yù)期+財政支持減少，美藥企向外采授權(quán)需求大增
2025年5月12日，美國總統(tǒng)特朗普簽署行政命令，要求美國藥品價格向全球最低價看齊，稱可使美國處方藥降價59%-90%。并表示不排除將對目前尚且豁免關(guān)稅的進(jìn)口藥品加征關(guān)稅。
5月初，特朗普政府向國會提交2026財政年財政預(yù)算提案，非國防支出預(yù)算5570億美元，同比降23%，創(chuàng)近25年來最低，減少醫(yī)學(xué)支出。
2022年8月，美國通脹削減法案IRA落地，第一批參與談判的藥企平均降價38%-79%，降本壓力下，近兩年美國一些頭部藥企，如阿斯利康等均砍了一些研發(fā)管線。
美國大部分藥品價格是其他國家售價的3倍，也有不乏5倍的同款產(chǎn)品。近年來諸多美國跨國藥企擴(kuò)大在愛爾蘭、瑞士、德國、新加坡、印度、中國的研發(fā)生產(chǎn)，美國進(jìn)口自新加坡、愛爾蘭和德國產(chǎn)品主要為血液、血清、免疫制劑，美國進(jìn)口自瑞士、印度和中國的產(chǎn)品主要為零售成藥，此次表態(tài)旨在引導(dǎo)藥企生產(chǎn)線轉(zhuǎn)回美國。
美國政府醫(yī)療保險包括Medicare（老）和Medicaid（弱）項目，兩者有充足的財政補(bǔ)貼用于醫(yī)療救治。美國專利保護(hù)強(qiáng)調(diào)創(chuàng)新和臨床價值，賦予了藥企自主定價權(quán)，數(shù)倍于其他地區(qū)售價，藥企享受了一定的壟斷利潤，也促進(jìn)了技術(shù)創(chuàng)新，全球市場上新藥的64%首先在美國上市。2003年美國醫(yī)療處方福利計劃明確禁止通過議價降低藥品價格，美國的股市也給藥企研發(fā)、融資及退出提供了巨額的資金支持。
特朗普陣營對醫(yī)藥開支方面預(yù)算大幅降低。不同領(lǐng)導(dǎo)人時期，美國醫(yī)療體系政策變動極大。奧巴馬上任后推廣醫(yī)改法案擴(kuò)大醫(yī)保覆蓋面，2014年美國政府醫(yī)保覆蓋總?cè)丝诘?8%，購買醫(yī)療保險的群體占比53%，商業(yè)保險覆蓋率接近6成。2014年，美國衛(wèi)生總費用3萬億美元，占GDP比重接近18%。醫(yī)療行業(yè)是美國就就業(yè)人數(shù)最多的行業(yè)，占總就業(yè)人口的10%。醫(yī)保支付是醫(yī)生和醫(yī)療機(jī)構(gòu)的收入主要來源。
我國醫(yī)藥體制、融資、支付環(huán)節(jié)改善，AI加速，部分創(chuàng)新藥企25年有望扭虧
近五年來，醫(yī)藥領(lǐng)域一級市場融資額與美國接近。
我國醫(yī)療支付體系以國家醫(yī)保為主，占比接近60%，商業(yè)保險占比非常低，不到10%。而美國基本醫(yī)保占比接近50%，接近40%來自商業(yè)保險。
據(jù)券商報告，針對創(chuàng)新藥領(lǐng)域的醫(yī)保丙類目錄即商業(yè)保險支持賠付目錄，將于今年出臺，目錄由商業(yè)保險公司制定，由130余家公司授權(quán)委托，丙類目錄可進(jìn)醫(yī)院，企業(yè)自主向國家醫(yī)保局申請，再需由專家評判。丙類目錄將進(jìn)一步完善我國的醫(yī)療支付結(jié)構(gòu)。
我國醫(yī)藥體制改革進(jìn)程：（1）2008年中國啟動重大新藥創(chuàng)制等專項計劃；（2）2015年藥審改革，監(jiān)管部門對臨床審批態(tài)度逐漸放開；（3）2015年國務(wù)院印發(fā)《藥品上市許可持有人制度試點方案》，在北京、上海、江蘇等10個省市開展MAH制度，加快新藥上市進(jìn)度，試點品種包括百濟(jì)神州、再鼎醫(yī)藥、和黃醫(yī)藥等企業(yè)的藥品；（4）2016年國家藥監(jiān)局加快新藥審批，并接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)，較多重磅海外品種創(chuàng)新藥進(jìn)入中國市場，（5）2016年-2020年共計受理1204件進(jìn)口化學(xué)藥臨床試驗申請，受理523件進(jìn)口化學(xué)藥上市申請；（6）2017年我國加入ICH，創(chuàng)新藥企業(yè)開始進(jìn)入全球醫(yī)藥市場，打開對外授權(quán)模式，多藥企獲得FDA等海外監(jiān)管機(jī)構(gòu)的快速通道認(rèn)定；（7）2015年我國海外開展臨床試驗的國家14個，2019年增至50個，項目數(shù)從48個增至340個；（8）2017年我國備案制改革，創(chuàng)新藥臨床試驗速度提升，審批時長從200天降至60個工作日；（9）2018年底集采降價，緩解同質(zhì)化競爭，集采對藥物進(jìn)口替代起到了推動作用。
機(jī)構(gòu)指出，隨著國際合作和政策推進(jìn)，我國細(xì)胞免疫、雙抗ADC、靶向藥（2015年前只有阿斯利康、羅氏的靶向藥，這十年越多的國產(chǎn)靶向藥起來了，小分子可以做到和國外差不多效果）等醫(yī)藥醫(yī)療領(lǐng)域細(xì)分賽道進(jìn)展值得持續(xù)關(guān)注。
AI藥物：縮短了藥物發(fā)現(xiàn)期，很短時間完成先導(dǎo)化合物篩選。
小分子藥物發(fā)現(xiàn)現(xiàn)在通常采用基于靶點的藥物篩選，計算機(jī)輔助藥物設(shè)計平臺、定向、高通量篩選，DNA編碼化合物庫、基于片段藥物發(fā)現(xiàn)平臺FBDD、基于結(jié)構(gòu)藥物發(fā)現(xiàn)平臺的SBDD，具有成本、周期優(yōu)勢，對于復(fù)雜靶點選擇優(yōu)勢。
小分子領(lǐng)域：我國與海外藥企起步時間相差較晚，2020年美國FDA批準(zhǔn)的53個新藥總有38個小分子藥，占比達(dá)到72%。
PROTAC技術(shù)：誘導(dǎo)蛋白降解的小分子，其和分子膠直接降靶點，在克服耐藥和靶向不可成藥靶點方面有潛力。
PD-1大戰(zhàn)：讓中國在數(shù)年里迅速填補(bǔ)了單抗技術(shù)的空白，靶點稀缺，發(fā)現(xiàn)門檻低，單抗的競爭激烈。
RNA技術(shù)：在GalNac等革命性遞送技術(shù)推動下，或成為繼小分子、單抗之后第三大藥物形式，反義核酸和干擾小核酸等多款RNA藥物獲批上市。
抗體藥物偶聯(lián)物ADC：集合抗體藥物和小分子藥物的優(yōu)點，將小分子藥物通過Linker連接在抗體上，規(guī)避了大分子藥物對實體瘤治療效果受限的缺點，通過連接不同的小分子，如化學(xué)藥物、放射性核素和蛋白酶等來達(dá)到更高效的治療效果。國內(nèi)ADC靶點集中在HER2上，已在乳腺癌治療方面取得巨大突破。
免疫細(xì)胞：包括自然殺傷細(xì)胞NK細(xì)胞、各種細(xì)胞因子策略活化誘導(dǎo)的T細(xì)胞，基因修飾的T細(xì)胞，如CAR-T和TCR-T等。
通用型CAR-T療法（UCAR）：技術(shù)門檻較高，一些藥企布局，如上海細(xì)胞治療集團(tuán)、北恒生物、克?；颉钜?、森朗生物、茂行生物等。
TCR-T可針對胞內(nèi)抗原（約占腫瘤抗原的90%），比CAR-T更有優(yōu)勢，2020年全球尚無TCR- T療法獲批上市。
核酸藥物：具有疾病治療功能的DNA或RNA，包括反義核酸、小干擾RNA和適配體等，與傳統(tǒng)小分子藥物和抗體藥物相比，能阻斷對應(yīng)功能基因表達(dá)以及分子信息傳遞，可高效特異性地作用于致病靶基因或致病靶mRNA。
原料藥行業(yè)尚處在出清的一個過程中?；瘜W(xué)藥企業(yè)逐步轉(zhuǎn)型創(chuàng)新藥。
創(chuàng)新驅(qū)動業(yè)績增長，2025年一季度創(chuàng)新藥、科研服務(wù)等細(xì)分業(yè)績較好，券商預(yù)估，部分頭部藥企2025年將扭虧為盈，不少醫(yī)藥企業(yè)現(xiàn)金流充沛，且首發(fā)上市以來極少的再融資。
風(fēng)險提示：市場波動加大等。
本文作者｜張慧雯
最新文章 
快報