文｜司庫(kù)財(cái)經(jīng)，作者｜慶福，編輯｜嘉嘉
“傳統(tǒng)醫(yī)藥研發(fā)周期長(zhǎng)、失敗率高、研發(fā)投入高，對(duì)于任何一家藥企來說，新藥的研發(fā)都是九死一生”，一位醫(yī)藥行業(yè)從業(yè)者表示，“極低的成功率、高昂的研發(fā)費(fèi)用，導(dǎo)致藥企必須在專利保護(hù)期內(nèi)收回成本。”
據(jù)了解，目前藥物的專利保護(hù)期是20年，而一款藥品的研發(fā)需要十年以上，投入的研發(fā)資金高達(dá)十億美元，而成功率只有1%。
對(duì)于醫(yī)藥公司來說，每一次新藥的立項(xiàng)研發(fā)都是一場(chǎng)賭局，而隨著AI技術(shù)爆發(fā)，創(chuàng)新藥研發(fā)的賭桌被掀了起來——研發(fā)進(jìn)程大幅度提高，研發(fā)成本指數(shù)級(jí)下降。
未來隨著AI醫(yī)療、AI醫(yī)藥研發(fā)的進(jìn)步，也許《我不是藥神》中的場(chǎng)景再也不會(huì)出現(xiàn)。
高利潤(rùn)不代表高投入，中國(guó)藥企止步創(chuàng)新藥
“制藥利潤(rùn)高，但國(guó)內(nèi)藥企絕大多數(shù)是等國(guó)外專利結(jié)束后的仿制藥”，一位跟蹤醫(yī)療行業(yè)的媒體記者向司庫(kù)財(cái)經(jīng)表示。
雖然政府鼓勵(lì)創(chuàng)新藥研發(fā)，但企業(yè)的積極性不高，包括西達(dá)本胺、澤布替尼等在內(nèi)，更多是對(duì)海外創(chuàng)新藥進(jìn)行化學(xué)結(jié)構(gòu)改造，有源頭創(chuàng)新的很少。
據(jù)數(shù)據(jù)顯示：2017年至2020年，在國(guó)內(nèi)上市的37個(gè)Ⅰ類新藥中，僅有3個(gè)產(chǎn)品具備原創(chuàng)新作用機(jī)制，在全球在研的401個(gè)靶點(diǎn)中，國(guó)內(nèi)僅覆蓋了80個(gè)。
國(guó)內(nèi)藥企止步創(chuàng)新藥的原因并非利潤(rùn)。2022年，輝瑞制藥營(yíng)收為1003.3億美元，利潤(rùn)率31.27%、葛蘭素史克營(yíng)收430.3億美元，利潤(rùn)率42.85%。
而國(guó)內(nèi)企業(yè)不論在營(yíng)收還是利潤(rùn)上，都與國(guó)外巨頭相差甚遠(yuǎn)，以中國(guó)生物制藥為例，2022年?duì)I收為39.9億美元，利潤(rùn)率只有10.4%。
“創(chuàng)新藥收益更高，這也是為什么很多藥企在腫瘤、阿爾茨海默癥上投資研發(fā)新藥的原因”，該名行業(yè)從業(yè)者表示，每一項(xiàng)疑難雜癥的攻克，就代表著巨大的利潤(rùn)，“國(guó)內(nèi)企業(yè)創(chuàng)新藥積極性不高，更多是懼怕風(fēng)險(xiǎn)。”
據(jù)司庫(kù)財(cái)經(jīng)了解，創(chuàng)新藥需要經(jīng)過過體外、臨床前動(dòng)物、臨床Ⅰ、臨床Ⅱ、臨床Ⅲ期等一系列審核流程，從立項(xiàng)研發(fā)到獲批上市，需要10到15年時(shí)間，研發(fā)投資接近百億人民幣。
“創(chuàng)新藥的成功率只有1%，一百個(gè)項(xiàng)目里面，只有一個(gè)能成功的”，該名行業(yè)從業(yè)者表示，“一旦成功，就會(huì)有巨大的市場(chǎng)和利潤(rùn)。”
以阿爾茨海默癥為例，目前全球累計(jì)在阿爾茨海默病上的研發(fā)投入超過6000億美元，失敗的臨床藥物超過300種，失敗率高達(dá)99.6%，但一旦成功，僅在國(guó)內(nèi)，患有輕度認(rèn)知障礙的人群就高達(dá)3877萬人。
如何才能降低創(chuàng)新藥的研發(fā)難度，提高研發(fā)成功率，實(shí)現(xiàn)藥企與患者的雙贏？
AI提高藥物研發(fā)成功率，成資本新風(fēng)口
創(chuàng)新藥研發(fā)成功的關(guān)鍵在于靶點(diǎn)，所謂靶點(diǎn)就是藥物與人體內(nèi)生物大分子的結(jié)合部位，靶點(diǎn)可以是受體、酶、離子通道、轉(zhuǎn)運(yùn)體、免疫系統(tǒng)、基因等。多數(shù)創(chuàng)新藥研發(fā)失敗，都是因?yàn)榘悬c(diǎn)選擇錯(cuò)誤，
而AI在識(shí)別具有藥物特性的分子、預(yù)測(cè)生物分子結(jié)構(gòu)和相互作用等方面具有天然優(yōu)勢(shì)，BCG研究報(bào)告顯示：AI 生成的藥物分子在I期臨床試驗(yàn)中，成功率高達(dá)90%，而在以往，成功率僅為50%。
除了成功率大幅度翻倍，還可以縮短研發(fā)時(shí)間和節(jié)省研發(fā)成本，英偉達(dá)數(shù)據(jù)顯示：使用AI技術(shù)能使藥物早期發(fā)現(xiàn)所需要的時(shí)間縮短66%，研發(fā)成本降低99.5%.
谷歌DeepMind及姊妹公司Isomorphic Labs旗下的AI藥物研發(fā)模型AlphaFold也得出了類似的結(jié)論：創(chuàng)新藥從概念到臨床，傳統(tǒng)方式需要12-18年，而借助AlphaFold這樣的AI技術(shù)，只需要五年不到的時(shí)間。
另有數(shù)據(jù)顯示：截至2023年12月，有24種AI發(fā)現(xiàn)的分子完成了第一階段臨床試驗(yàn)，其中21種取得了成功。
節(jié)省研發(fā)時(shí)間、降低研發(fā)費(fèi)用，AI醫(yī)藥研發(fā)正在成為醫(yī)藥巨頭們的標(biāo)配。
目前全球AI藥物研發(fā)企業(yè)約343家，潛在總額超過120億美元。麥肯錫全球研究所（MGI）預(yù)計(jì)，生成式AI每年可為制藥和醫(yī)療行業(yè)帶來600億至1100億美元的經(jīng)濟(jì)價(jià)值。
藥企布局AI醫(yī)藥的同時(shí)，AI公司也在跨界深耕醫(yī)藥研發(fā)行業(yè)。
據(jù)Pitchbook的數(shù)據(jù)：自2021年以來，全球AI藥物研發(fā)初創(chuàng)公司的風(fēng)投交易已有281筆，投資額達(dá)到77億美元。這其中不乏谷歌、英偉達(dá)這樣的AI巨頭下場(chǎng)。
在5月8日，谷歌旗下AI藥物研發(fā)模型AlphaFold再次完成升級(jí)，最新版本AlphaFold 3可以預(yù)測(cè)蛋白質(zhì)、DNA、RNA等生物分子的結(jié)構(gòu)以及它們?nèi)绾蜗嗷プ饔谩?/p>
黃仁勛更是將AI醫(yī)療、數(shù)字生物視為下一場(chǎng)驚人的技術(shù)顛覆，目前英偉達(dá)旗下的風(fēng)投部門Nventures已經(jīng)向7家AI藥物研發(fā)初創(chuàng)公司投資，占到其總投資數(shù)量比例的37%。
AI醫(yī)藥研發(fā)已經(jīng)成為AI行業(yè)的重頭戲，但在國(guó)內(nèi)，AI對(duì)醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域的助力尚為弱小。
AI制藥尚處起步階段，或?qū)⒚媾R兩大困難
據(jù)數(shù)據(jù)顯示：截至2023年底，全球AI制藥企業(yè)數(shù)量高達(dá)897家，國(guó)內(nèi)相關(guān)企業(yè)數(shù)量約為90家左右。這其中既有恒瑞醫(yī)藥這樣的老牌藥企，也有英矽智能、晶泰科技這樣獲得資本投資的新興創(chuàng)業(yè)公司。
從目前來看，中國(guó)AI制藥仍處于萌芽階段，以頭部企業(yè)英矽智能來說，2022年，英矽智能總營(yíng)收為3015萬美元，凈虧損為2.22億美元，其中醫(yī)藥研發(fā)服務(wù)貢獻(xiàn)了95%的營(yíng)收。
資本市場(chǎng)對(duì)于國(guó)內(nèi)AI制藥企業(yè)并不買賬。2023年6月，英矽智能首次向港交所提交招股書，希望成為亞太地區(qū)首家上市的AI制藥公司。
此后英矽智能上市失效，有分析認(rèn)為，英矽智能在商業(yè)化路徑上存在問題，其AI+Biotech的模式存在前期風(fēng)險(xiǎn)高，成本高，導(dǎo)致資本市場(chǎng)對(duì)其盈利能力產(chǎn)生懷疑。
為了打消疑慮，2024年3月，英矽智能在頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊《Nature Biotechnology》發(fā)表研究成果，闡述了其首款由生成式AI發(fā)現(xiàn)和設(shè)計(jì)的潛在“全球首創(chuàng)”（first in class）TNIK抑制劑，來證明其技術(shù)能力。
幾乎在同時(shí)，在沉寂數(shù)月后，3月英矽智能向港交所更新IPO招股書，希望在港股上獲得相應(yīng)融資。
其實(shí)相比國(guó)外，國(guó)內(nèi)AI制藥產(chǎn)業(yè)有著先天不足：
首先，國(guó)內(nèi)企業(yè)創(chuàng)新藥經(jīng)驗(yàn)上少，藥企的發(fā)展路徑已經(jīng)形成仿制藥掙錢的慣性路徑，即便AI能夠大幅度降低創(chuàng)新藥研發(fā)的難度，但是否有國(guó)內(nèi)有藥企能塌下心、專心去攻克研發(fā)創(chuàng)新藥。
其次，AI制藥的發(fā)展得益于數(shù)據(jù)挖掘、機(jī)器學(xué)習(xí)等技術(shù)的發(fā)展，得益于GPU技術(shù)提供的強(qiáng)大算力和預(yù)測(cè)能力，但目前美國(guó)對(duì)英偉達(dá)實(shí)施了出口管制，限制其高端GPU產(chǎn)品向中國(guó)出口。
因此在內(nèi)外雙重打壓下，中國(guó)AI制藥路險(xiǎn)且艱，道阻且長(zhǎng)，需要突破封鎖，實(shí)現(xiàn)自我迭代。
近期，不論是谷歌、OpenAI，還是字節(jié)跳動(dòng)豆包、騰訊混元，各大廠商都在升級(jí)或發(fā)布大模型，科技巨頭們重拳出擊，但除了在日常辦公、查找資料上能提高效率外，AI對(duì)我們的生活到底還有哪些實(shí)質(zhì)影響。
其答案在于醫(yī)療、教育等領(lǐng)域，也許隨著AI的發(fā)展，將極大提高生產(chǎn)效率，抹平不同地區(qū)、不同人群在醫(yī)療、教育上的資源差異，這是人類社會(huì)希望的，更是AI發(fā)展的方向，科技從不作惡。
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