來源于視覺中國
先是“系統(tǒng)性紅斑狼瘡”的“新解藥”，后是巨額的收購案，讓CAR-T細胞療法徹底火了。
12月26日，全球醫(yī)藥巨頭阿斯利康（AZN.US/UK）宣布，公司計劃收購中國Biotech企業(yè)亙喜生物（GRCL.US），交易總額高達12億美元，目前雙方已簽署最終協(xié)議。
值得注意的是，這是首個被MNC（跨國藥企）全盤收購的中國Biotech企業(yè)，且交易價格相較之亙喜生物在2023年12月22日的收盤價溢價86%，比60天的VWAP（成交量加權平均價格）溢價192%。收購完成后，亙喜生物將作為阿斯利康全資子公司繼續(xù)在中國及美國運營。
而亙喜生物則是一家長期專注于CAR-T細胞療法研究的Biotech企業(yè)，在系統(tǒng)性紅斑狼瘡的“新解藥”上被給予厚望，公司旗下GC012F治療“難治性系統(tǒng)紅斑狼瘡”上的1/2期臨床試驗申請獲得FDA批準。上述收購消息一出，亙喜生物股價飆漲，截至當?shù)貢r間12月27日收盤，亙喜生物報收9.92美元/股，漲幅高達60.26%。
公開資料顯示，亙喜生物成立于2017年5月，并在公司成立3年半后便成功登陸納斯達克，長期以來公司致力于開發(fā)高效、經(jīng)濟的用于癌癥治療的細胞療法。
正如亙喜生物官網(wǎng)的標語“引領下一代CAR-T細胞療法”，公司利用其開創(chuàng)性FasTCAR及TruUCAR兩大突破性技術平臺以及SMART CAR-T技術模塊，開發(fā)多項自體和同種異體的豐富臨床階段癌癥治療產(chǎn)品管線，包括GC012F、GC509、GC502等研發(fā)管線。
亙喜生物在研管線，來源于公司官網(wǎng)
其中，GC012F是亙喜生物的核心研發(fā)管線。據(jù)悉，GC012F是一款處于臨床階段的創(chuàng)新型BCMA/CD19雙靶點自體嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T），有望成為針對多發(fā)性骨髓瘤、其他多類惡性血液腫瘤以及自身免疫性疾病的新一代治療方案。
上述產(chǎn)品管線有望攻克傳統(tǒng)CAR-T療法持續(xù)存在的缺陷：生產(chǎn)時間長、產(chǎn)品細胞質量欠佳、治療成本高、對實體瘤缺乏有效治療等。
而亙喜生物在CAR-T療法上表現(xiàn)出來的優(yōu)勢主要得益于其開創(chuàng)性的FastCAR平臺。
據(jù)了解，F(xiàn)asTCAR是亙喜生物在2017年推出的一款“次日生產(chǎn)”自體CAR-T細胞技術平臺，旨在通過強化療效、降低生產(chǎn)成本，并提升CAR-T療法的可及性。FasTCAR平臺可將細胞生產(chǎn)周期由傳統(tǒng)的數(shù)周時間大幅加速至次日完成，有望顯著縮短患者等待期，并降低疾病進展惡化的風險。
相較于傳統(tǒng)CAR-T工藝制備的細胞，得益于FasTCAR-T細胞表型更年輕、健康度更優(yōu)異，使其具備了更好的體內擴增以及更有效的腫瘤殺傷能力。
目前，亙喜生物GC012F治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡的1/2期臨床試驗申請獲得FDA批準。12月21日，GC012F注射液在中國獲批臨床，擬開發(fā)治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）。
據(jù)悉，自體CAR-T細胞療法的原理是通過重新編輯修飾患者自身的免疫T細胞，使之靶向攻擊致病細胞以治療疾病，其生產(chǎn)制備過程較為復雜且耗時較長。而亙喜生物的FasTCAR次日生產(chǎn)技術平臺，不但能顯著縮短生產(chǎn)時間，還能強化T細胞健康狀態(tài)，進而有望提高自體CAR-T療法的有效性。
據(jù)公開資料，SLE的一個核心標志是B細胞自身耐受被打破，從而導致異常活化和大量自身抗體的產(chǎn)生。
華創(chuàng)證券分析師分析認為，CAR-T療法此前已廣泛應用于B細胞瘤治療，有望達到深度清除SLE致病性B細胞的效果，觸發(fā)免疫“重置”，從而實現(xiàn)完全緩解疾?。礋o藥物緩解）。
中國和海外兩項學術研究分別納入13例和7例重度難治的SLE患者，結果表明CAR-T療法治療SLE有望安全高效達到一次性治愈：治療后80%的患者SLEDAI-2K評分降至0分（3例4分的患者由于永久腎損傷導致蛋白尿/血尿，其他SLE癥狀已消除），自身抗體實現(xiàn)血清學轉陰，并達到持久緩解，最長達44個月（近4年）。且所有患者均無需羥氯喹、激素或免疫抑制劑治療，達到了接近一次性治愈的效果。
不過行業(yè)人士也表示，對于CAR-T細胞療法對于SLE患者的長期療效和安全性還需要進一步研究，該療法的可行性也還需進一步驗證。
（本文首發(fā)于鈦媒體APP，作者| 張海霞）
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